背景：扩张型心肌病（DCM）是儿童心肌病中最常见的形式和心脏移植的最常见原因。然而，儿童扩张型心肌病的流行病学和临床诊治过程尚未很好建立。目的：详细描述儿童扩张型心肌病的患病率、病因、预后和相关的危险因子。设计和处理：基于人群的纵向研究，前瞻性儿童队列来自从1996年1月1日起被诊断为DCM的89个儿童心脏中心，回顾性收集的队列主要来自于从1990年1月1日到1995年12月31日在北美的大型三级护理中心被诊断为DCM的患者，他们全部在2003年2月纳入。参加者：共有来自美国和加拿大被诊断为患有DCM 的1426例18岁以下的儿童。原发性DCM根据严格的超声心动图和/或病理标准诊断。排除了因内分泌性、免疫性、药物毒性和其他原因造成疾病的患者。

    主要终点评估：每10万儿童中每年DCM的患病率；死亡率和心脏移植率。

    结果：18岁以下儿童每年DCM的患病率为0.57例/10万人·年。男孩的每年患病率高于女孩（0.66例vs. 0.47例/10万人；P<0.001），黑人患病率高于白人（0.98例vs. 0.46例/10万人；P<0.001），婴儿（＜1岁）发生率高于儿童（4.40例vs. 0.34例/10万人；P<0.001）。大多数儿童（66%）为特发性病变。最常见的已知原因为心肌炎(46%)和神经肌肉疾病（26%）。1年和5年的死亡率或移植率分别为31%和46%。DCM诊断时发生随后死亡或移植的独立危险指标为较大年龄、充血性心力衰竭、较低的左室缩短率Z评分和DCM的原因(所有P<0.001)。

    结论：在儿童，DCM是一个多样性疾病，其后果很大程度上取决于发病时的原因、年龄和心力衰竭状态。种族、性别和年龄均影响该病的患病率。多数儿童的DCM原因不明，这限制了潜在疾病的特异性治疗。 

    JAMA. 2006;296:1867-1876.