一项小规模的研究结果显示，在自体造血干细胞移植后应用大剂量的免疫抑制剂能够改善胰岛细胞功能，并使新诊断的1型糖尿病患者无需依赖胰岛素。来自巴西Ribeiro Preto 地方血液中心的Voltarelli及其同事们表示这一方法已经被应用于其他自身免疫性疾病。这是关于在人类糖尿病患者中应用自体造血干细胞移植联合高剂量免疫抑制剂的首次报道。

研究入选了15例病程小于6周的新诊断的1型糖尿病患者，所有患者谷氨酸脱羧酶自身抗体阳性，并且都需要外源性胰岛素治疗。首先用环磷酰胺和粒细胞集落刺激因子来动员造血干细胞，然后收集外周血分离白细胞并冷藏。用环磷酰胺和兔抗胸腺细胞球蛋白对患者进行免疫抑制，随后将患者的干细胞回输。进行大约60天的抗菌、抗病毒和抗真菌的治疗。

在平均随访的18.8个月中，除1例患者以外，所有患者都转变为胰岛素非依赖性，其中包括4例至少21个月无需胰岛素治疗的患者。6个月后抗谷氨酸脱羧酶抗体水平下降，水平稳定了12到24周。14例患者中的13例糖化血红蛋白（HbA1c）维持在7%或更低。多数患者出现中性粒细胞减少的发热和其他移植相关的并发症。没有患者死亡，但是出现3例严重的不良事件：1例患者两肺肺炎和2例患者内分泌功能异常。迈阿密大学的 Skyler评论道：“这项研究是首次通过细胞疗法来中断1型糖尿病的进程，当这些进一步的研究证实Voltarelli等的结果时，逆转和预防1型糖尿病的时代可能就真正开始了。”

JAMA 2007;297:1568-1576， 1599-1600.