一项安慰剂对照临床试验的随访数据提示，对家族性高胆固醇血症（FH）患儿早期进行他汀治疗可显著延迟动脉粥样硬化的进展。研究者表明他汀治疗可延迟8岁小儿患者颈动脉中层内膜增厚（IMT）的发展，并相信早期开始此治疗可为阻止青少年动脉粥样硬化发展带来很大的益处。

“在这个迄今随访时间最长的儿童他汀治疗研究中，在调整潜在的干扰因素后，我们证明开始他汀治疗的年龄与随访的颈动脉IMT呈正相关，”Dr. Jessica Rodenburg（荷兰阿姆斯特丹学院医疗中心）认为“此发现表明越早开始他汀治疗，颈动脉IMT值越小。”

FH的特征是一出生就有强烈升高的低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平，这是早期动脉粥样硬化形成的先兆情况。因此，FH患儿表现有内皮功能受损及IMT升高，在这些患者中也可记录到心肌缺血和冠状动脉狭窄。有一些研究表明他汀治疗对FH患儿及青少年是安全有效的，但目前仅有有限的长期资料，尤其是关于他汀对性功能成熟的长期影响情况。

在先前的一项研究中，Rodenburg及其同事表明给予为期2年的普伐他汀治疗可显著减少8~18岁FH患儿的颈动脉IMT。有了这些数据，研究者尝试探索开始他汀治疗的年龄与他汀治疗后随访的颈动脉IMT之间的关系。所有的214例参与先前的安慰剂对照研究的患儿均适合参加随访研究，在此研究中，所有的患儿均坚持服用普伐他汀20 mg~40 mg，按照年龄决定剂量（大于14岁的儿童服用40 mg）。在最初的214例患儿中，平均接受治疗4.5年的186例患儿完成了随访过程。多变量分析显示开始他汀治疗的年龄是颈动脉IMT的独立预测因素，即便是在调整了治疗起始时颈动脉IMT、性别以及治疗时间后也如此。该作者报道，开始他汀治疗越早，则相应的IMT值越小。

Rodenburg及其同事报告，这些数据支持儿童期开始他汀治疗的理念，这个理念“进一步被可喜的安全转归所支持，这表明此治疗对性功能成熟及生长发育无负面影响。”此外，肌病是罕见的，但研究者同时也指出参与此研究的患儿数量不够多，尚不足以用来估计儿童接受他汀治疗的副作用发生率。

虽然研究者认为他汀治疗应在年龄超过8岁的儿童中使用，但开始他汀治疗的最适宜年龄仍是未知的。仍然需要对早期接受治疗的患者进行比较长期的随访，以证实治疗的益处，同时确认开始治疗的最佳年龄。目前，美国心脏协会建议高胆固醇血症患儿接受饮食控制和生活方式治疗，如果确实需要他汀，则以最低的剂量开始。洛伐他汀、辛伐他汀、普伐他汀以及阿托伐他汀均获得了FDA批准，可用于儿童。

Circulation. 2007;116:664-668.