德国柏林大学Dr. Elisabeth Steinhagen-Thiessen报告的2项随机、安慰剂对照3期试验的结果表明，在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中，在现有降脂治疗基础上加用Mipomersen可降低LDL-C、脂蛋白（a）（Lp「a」）和其他致动脉粥样硬化脂蛋白，并减少对血脂净化治疗的需求。Mipomersen是一线载脂蛋白B（apoB）合成抑制剂。除了血脂净化治疗，尚无获得批准的针对这些患者的特效治疗。
    一项研究纳入124例有冠状动脉疾病的HeFH患者，另一项入选了58例重度HeFH患者。所有患者已经在服用最大耐受剂量的他汀，大多数还在接受额外的降脂药物。与安慰剂组LDL-C升高5%和13%相比，Mipomersen分别使其降低28%和36%，达到两项研究的主要终点。
    报告还强调了Mipomersen降低Lp（a）的有效性。两项试验中大多数患者（71%和62%）基线Lp（a）水平升高>20 mg/dl。Lp（a）是心脏病和心血管事件的一个独立危险因素。Lp（a）水平升高被公认为有强遗传成分，且在FH患者中尤其普遍。2010年，EAS共识工作组文件推荐筛查并治疗升高的Lp（a）。在试验中，Mipomersen使Lp（a）中位降低21%和39%，安慰剂组则为0和5%（P均<0.001）。两项研究中，22%的Mipomersen治疗患者Lp（a）降低≥50%。
    德国慕尼黑Ludwig-Maximilians大学Dr. KG Parhofer在另一项报告中介绍了Mipomersen通过将LDL-C值降低至低于血浆净化阈值来减少对血浆净化治疗需求的潜力。有严重FH的患者可能适于这种治疗。各国设立的确定血浆净化资质的LDL-C阈值从≥100 mg/dl至≥160 mg/dl不等。然而，很多符合指征的患者由于治疗条件限制、成本高和对生活质量的负面影响而未接受血浆净化治疗。
    对于有冠状动脉疾病的HeFH患者，在以下LDL-C水平，Mipomersen使LDL-C降低的患者比例及降幅分别为：
    ≥160 mg/dl者95%（39%~2%）；
    ≥130 mg/dl者74%（62%~16%）；以及
    ≥ 100 mg/dl者45%（98%~54%）。
    这些降低是除外患者现有治疗方案所获得的额外降低。在安慰剂组患者中LDL-C未见显著变化。Dr. Parhofer 指出，“这些结果提示，Mipomersen 对治疗的影响可能相当显著。对那些有血浆净化适应证但不能获取这种治疗或不能耐受其对生活质量影响的患者，Mipomersen可能成为一个重要的新治疗选择”。
    观察到的最常见不良事件是注射部位反应和流感样症状。3期试验中，在8%的Mipomersen治疗患者中观察到肝转氨酶（ALTs）持续升高（至少1周）大于3×ULN。未见其他患者中有其他实验室检查变化提示肝功能不全。

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