一项前瞻性研究显示，对患有家族性高胆固醇血症的儿童进行2年期的他汀类药物治疗，可以逆转颈动脉粥样硬化的进展。 荷兰阿姆斯特丹学术医学中心儿科医生Albert Wiegman博士，在11月11日举行的美国心脏学会2003年科学会议上报道了这项研究。 这项随机双盲、安慰剂对照试验将211名8岁至18岁的儿童随机分为普伐他汀组和安慰剂组。其中14岁以下儿童每天的剂量为20mg，14岁以上为40mg。所有儿童的低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平高于4.0 mmol/L，并在开始治疗前低脂饮食至少3个月。 在2年试验结束时，超声测量显示，普伐他汀组平均颈动脉内膜中层厚度减小了0.010mm，而安慰剂组增加了0.005 mm（P =0 .019）。此外，普伐他汀组平均LDL胆固醇水平降低了25%，而安慰剂组没有变化（P < .0001）。普伐他汀组高密度脂蛋白（HDL）胆固醇水平增加了7%，安慰剂组增加了2%（P = 0.09）。 Wiegman 博士称，“两组儿童的生长发育都正常”，肌酸磷酸激酶、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）都没有变化。试验结束后进行的药代动力学研究显示，患儿12岁起即可安全接受全剂量治疗。家族性高胆固醇血症是一种常染色体显性遗传病，每400例新生儿中有1例。临床医生应当促使所有患儿开始低脂饮食，多食蔬菜、水果和鱼类。“但是由于患者缺乏LDL受体，单纯饮食控制不能奏效”，Wiegman 博士说，“对于这类病人，必须尽早开始他汀类药物治疗”。